Un desafío importante para las personas con todos los tipos de EB es el dolor y la picazón de por vida. Esta investigación busca demostrar que esto se puede reducir con medicamentos basados ​​en cannabinoides.

Dra. Marieke Bolling works with Prof André P. Wolff at the Center for Blistering Disease at the University Medical Center, Groningen, Netherlands on the pain and itch that people with EB experience. Because algunos pacientes con EB han dicho que los medicamentos a base de cannabinoides (CBM) ayudan con el dolor y la picazón, este proyecto buscará evidencia de esto en pacientes con EB que toman gotas de aceite que contienen tetrahidrocannabinol (THC) y cannabidiol (CBD) debajo de la lengua varias veces al día durante 6 meses. La evidencia de que este tratamiento es efectivo ayudará a producir pautas para usarlo más ampliamente para tratar el dolor y la picazón en la EB.

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Contenido:

 

Sobre nuestra financiación:

líder de investigación Prof. Dr. André Wolff y Dra. Marieke Bolling
Institución Centro de Enfermedades Ampollas, Departamento de Dermatología, Centro Médico Universitario de Groningen
Tipo de EB Todo tipo de EB
Participación del paciente Adultos con EB probarán un medicamento cannabinoide
Cantidad de financiación €177,200
Duración del proyecto 3 años (ampliado por Covid)
Fecha de inicio Agosto 2018
Identificación interna DEBRA jonkman1

 

Último resumen de progreso (2023):

In November 2023, researchers reported that they were still recruiting for the clinical study. They need at least eight people to take part for the results to be meaningful. Of the seven people taking part so far, more than half have completed the study. They expect to enrol the eighth person early in 2024 and will analyse the results once all eight people have completed the study.

In April 2023, researchers reported that recruitment of patients for this study started in March 2022 but fewer people were suitable than expected because of the MRI scans planned. They changed their plan so people who cannot have MRI scans could participate in the study. Seven patients were expected to complete the study by the end of August 2023.

Los investigadores publicaron su protocolo de ensayo clínico en diciembre de 2022 y recibió varias respuestas. Recomiendan publicar manuscritos similares a otros equipos de investigación en el campo de EB.

La institución compartió una actualización en marzo de 2022:
UMCG inicia investigación sobre los efectos del aceite de cannabis medicinal en pacientes con EB

Tratamiento del dolor y el picor en adultos con EB

 

Sobre nuestros investigadores:

Prof. Dr. André Wolff es el director del Centro del Dolor de la UMCG, preside el Centro del Dolor Pélvico de la UMCG y tiene un interés especial en la innovación (médica) de la atención al paciente relacionada con el dolor crónico. Su trabajo se relaciona con el diagnóstico de precisión del dolor por métodos invasivos en pacientes con dolor crónico y la identificación del dolor neuropático. También es activo en el campo de la ciencia de la implementación y la calidad de la atención.


Dra. Marieke Bolling, MD, PhD, es un dermatólogo especializado en EB y otras enfermedades hereditarias de la piel y es el coordinador médico del equipo multidisciplinario de EB en el Centro de Enfermedades Ampollas del Centro Médico Universitario de Groningen. Defendió con éxito su tesis doctoral en 2010 titulada: Epidermolysis Bullosa Simplex. Su experiencia en investigación y supervisión serán esenciales para la puesta en marcha, implementación y finalización exitosas de este proyecto.


Dr. José Duipmans, se ha comprometido con la mejora de la atención a través de una comunicación diaria activa con los pacientes y la sucursal local de DEBRA NL. Gran parte de su tiempo se ha centrado en comprender las necesidades de los pacientes, las expectativas de la familia y comprender los principales problemas que perciben los niños que viven con EB. José estará involucrado en la logística centrada en el paciente de este estudio y brindará un punto de contacto clave durante todo el estudio.


Nicholas Schräder, Licenciado en Ciencias, ha estado trabajando con EB desde 2010 y ha asumido roles activos en programas y estudios educativos relacionados con EB, incluida la experiencia en el Hospital Príncipe de Gales de la Universidad China de Hong Kong, el Centro de Investigación de EB, el Centro Médico de la Universidad de Freiburg, el Hospital Infantil Great Ormond Street y Centro Médico Universitario de Groningen. Desde 2012, Nicholas ha estado involucrado en la investigación científica de la EB bajo la dirección del Prof. Marcel Jonkman, con especial atención a la atención sintomática y la calidad de vida. Al encontrar innumerables anécdotas sobre el uso de cannabis medicinal para una variedad de problemas relacionados con la EB, y al trabajar dentro del sistema de salud holandés con un centro multidisciplinario establecido de EB, pudo investigar más a fondo la posible implicación del cannabis medicinal, o cannabinoides, para las personas. que sufre de EB.


Prof. Dr. Marcel Jonkman falleció en enero de 2019. Fue reconocido por su enfoque innovador en la investigación científica y académica de EB. Su trabajo y liderazgo llevaron a una comprensión cada vez más profunda de las numerosas dimensiones que juegan un papel en la fisiopatología de la EB, tanto dentro como fuera de la clínica.

Tratamiento del dolor y el picor en adultos con EB Prof. Jonkman (izquierda) con Nic Schräder

 

Por qué es importante esta investigación:

Las anécdotas, historias y preguntas de los pacientes han sido cruciales para nuestra comprensión actual de la tolerabilidad de los medicamentos cannabinoides utilizados para los síntomas de la EB... Es hora de analizar científicamente estos tratamientos anecdóticos favorables y trabajar hacia un protocolo de tratamiento que pueda alterar significativamente la calidad de vida. de nuestros pacientes que sufren toda la vida.

 

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Resumen del investigador:

Títulos de concesión:
Comprobación de la eficacia de un aceite a base de fitocannabinoides sublingual para el tratamiento del dolor y el prurito (picazón) en la epidermólisis ampollosa.
Un estudio prospectivo exploratorio controlado sobre los cannabinoides para tratar el dolor crónico en la epidermólisis ampollosa.
Transvamix (10 % THC/5 % CBD) para tratar el dolor crónico en la epidermólisis ampollosa: un estudio cruzado de intervención exploratorio, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego.

Las personas con epidermólisis ampollosa (EB) enfrentan síntomas debilitantes constantes, como dolor y picazón. Informes anecdóticos de pacientes con EB sugieren que los medicamentos basados ​​en cannabinoides (CBM) son efectivos para el control de los síntomas.
Todos tenemos un sistema endocannabinoide de moléculas y receptores que desempeñan un papel en las diversas funciones del cuerpo, incluida la señalización del dolor y la picazón, lo que hace que el cerebro sea consciente de esos síntomas.
La evidencia de numerosas enfermedades dolorosas y con picazón, así como las experiencias de los pacientes con EB, sugieren que los CBM, producidos fuera del cuerpo (como a partir de la planta de Cannabis) alcanzan niveles comparables de alivio de los síntomas a los medicamentos convencionales. A menudo, se usa más de un medicamento para un solo objetivo (por ejemplo, para el dolor, se usan opiáceos y antiinflamatorios), lo que puede provocar efectos secundarios no deseados o innecesarios. Informes anecdóticos recientes de pacientes con EB en todo el mundo, que detallan su experiencia con CBM, tanto recetados como autoobtenidos, han sido abrumadores y requieren investigación científica para evaluar la seguridad y eficacia de los CBM. Las medidas de fomento de la confianza están disponibles en un número cada vez mayor de países, incluidos los Países Bajos, sin embargo, se carece de conocimientos y directrices específicos de EB.
Por lo tanto, al investigar este tratamiento potencial, este proyecto tiene como objetivo obtener una idea de si, en última instancia, puede mejorar la calidad de vida de los pacientes con EB.


A nivel mundial, los investigadores están investigando actualmente varias formulaciones de CBM y formas de administración para numerosas enfermedades. En los Países Bajos, los avances recientes han llevado a la estandarización de las plantas de cannabis para uso terapéutico por parte de los pacientes holandeses. Con respecto a la elección de CBM para este estudio, estos "fitocannabinoides" (cannabinoides de origen vegetal) se extraen de las plantas y se incorporan a un aceite que se administra en forma de gotitas debajo de la lengua (por vía sublingual). El producto final es un aceite CBM de grado farmacéutico y actualmente se distribuye a pacientes en los Países Bajos que han obtenido una receta de su médico registrado.
El uso de CBM a base de plantas no es físicamente adictivo y no se ha asociado con complicaciones debilitantes o que amenacen la vida. Como actualmente no hay suficiente información sobre los efectos a largo plazo del uso de cannabinoides en el sistema nervioso en desarrollo de los niños, este estudio es solo para pacientes mayores de 18 años. Los criterios de inclusión específicos tendrán en cuenta las condiciones psiquiátricas preexistentes, ya que pueden verse afectadas por el uso de CBM.


La investigación investigará si el tratamiento adicional con este aceite sublingual puede mejorar la calidad de vida de los adultos con EB que sufren de dolor y/o picazón. Los efectos del aceite de CBM pueden durar de 4 a 8 horas y, por lo tanto, deberá tomarse 4 veces al día para mantener los niveles en sangre. Los pacientes reportarán dolor, picazón y cambios en su calidad de vida mensualmente durante 6 meses. La calidad de vida, el dolor y la picazón se medirán mediante el uso de cuestionarios de pacientes o medidas de resultado informadas por el paciente. Varios de estos se utilizarán para identificar también qué mediciones son más sensibles a los cambios en pacientes con EB.
No se requiere suspender la medicación actual como participante del estudio, durante el curso de la investigación, el equipo de investigación controlará el cambio en el uso de medicamentos de cada paciente (como una reducción en el uso de opiáceos) y al final examinará si esto se correlaciona con el uso de aceite CBM.


Este estudio se considera un estudio prospectivo, de etiqueta abierta y de prueba de concepto: prueba un nuevo medicamento en un pequeño número de pacientes, donde todos toman el nuevo medicamento para ver qué beneficios se pueden identificar. Por lo tanto, al investigar este tratamiento potencial, este proyecto tiene como objetivo obtener una idea de si, en última instancia, puede mejorar la calidad de vida de los pacientes con EB.
Las experiencias positivas compartidas por médicos y pacientes con EB con cannabinoides utilizados como agentes terapéuticos han contribuido significativamente a nuestra comprensión. Este estudio iniciará el proceso de análisis científico de estas anécdotas y trabajará hacia un protocolo de tratamiento y pautas basadas en evidencia que pueden alterar significativamente la calidad de vida de los pacientes con EB. Dado que este estudio implica el uso de un aceite de CBM administrado por vía sublingual, los resultados y las conclusiones serán en gran medida relevantes para esta formulación y forma de administración de CBM, ya que el cuerpo humano procesa otras formulaciones y formas de administración a través de diferentes mecanismos.

 

Actualización del progreso del investigador:

Un estudio prospectivo exploratorio controlado sobre los cannabinoides para tratar el dolor crónico en la epidermólisis ampollosa.
Transvamix (10 % THC/5 % CBD) para tratar el dolor crónico en la epidermólisis ampollosa: un estudio cruzado de intervención exploratorio, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego.


Se ha completado el trabajo preparatorio y regulatorio para el ensayo clínico. Además de la aprobación ética, se ha establecido y aprobado la logística para la coordinación de la medicación del estudio, las imágenes radiográficas y los formularios de informes de casos en línea (base de datos). A partir del 15-03-2022 ha comenzado el reclutamiento para la participación. El período de inclusión previsto es de 6 meses. El cierre esperado seguido del análisis de datos es el cuarto trimestre de 4.
El equipo de investigación encontró retrasos significativos debido al proceso de investigación ética. Esto, a su vez, resultó en una metodología de ensayo clínico reformulada que mejoró la calidad y el poder del estudio, con respecto específico a los parámetros de datos objetivos (uso de IRMf, control con placebo, diseño cruzado). Además, todas las cuestiones en torno a la pandemia de COVID y las consiguientes reglamentaciones supusieron un retraso adicional. Como se señaló anteriormente, los cambios en la metodología minimizan la carga de la participación y permiten una sólida recopilación y análisis de resultados. Desde la aprobación para comenzar las actividades de investigación, la atención de los medios ha aumentado, DEBRA-UK se destaca como distribuidores de subvenciones. (Del informe de progreso de 2022).

 

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