La reutilización de medicamentos es una oportunidad emocionante para la EB y es esencial para las condiciones descritas como 'enfermedades raras' donde los altos costos pueden hacer inviable el descubrimiento de fármacos tradicionales.

Ya hay medicamentos disponibles para tratar otras afecciones inflamatorias de la piel, como la psoriasis y la dermatitis atópica, que podrían mejorar significativamente la formación de ampollas y la calidad de vida general de las personas que viven con EB. Para probar la eficacia de estos fármacos para el tratamiento de la EB es necesario ensayos clínicos.

Estamos priorizando la inversión en la reutilización de medicamentos para acelerar el progreso de la investigación y encontrar tratamientos para la EB que cambien la vida.

 

 

Contenido:

Diagrama que demuestra la reutilización de fármacos.

¿Qué es la reutilización de medicamentos?

La reutilización de medicamentos es una forma de encontrar nuevos usos para los tratamientos existentes y aumentar las opciones de tratamiento para las personas con EB de manera más rápida y rentable que crear nuevos tratamientos.

Ya hay medicamentos disponibles en el NHS para tratar otras afecciones que podrían mejorar significativamente los síntomas y la calidad de vida general de las personas que viven con EB. 

Se requieren ensayos clínicos bien diseñados para probar la eficacia de estos medicamentos antes de que puedan ser con licencia para uso de personas con EB.

 

¿Cuáles son los beneficios de la reutilización de medicamentos?

La reutilización de medicamentos es más rápida, segura y económica que crear un tratamiento completamente nuevo.

Desarrollar un nuevo tratamiento hasta el punto en que se pueda recetar a los pacientes puede llevar décadas y costar cientos de millones de libras o más. Un estudio de reutilización de medicamentos puede costar menos de medio millón de libras y llevarse a cabo en 2 o 3 años.

Diagrama de descubrimiento de fármacos frente a reutilización de fármacos.

La reutilización de medicamentos significa que el tratamiento ya se ha probado y se ha demostrado que es seguro para que lo usen las personas. Ya habrá sugerencias de dosis y horarios para tomar el medicamento para maximizar su eficacia y se habrán identificado los efectos secundarios.

 

¿Cómo ocurre la reutilización de medicamentos?

Comprender cómo funciona un tratamiento y cómo se produce un síntoma de EB puede ayudar a los investigadores a elegir qué tratamientos podrían reutilizarse con mayor éxito.

Muchos medicamentos autorizados pueden probarse en el laboratorio antes de que se identifiquen uno o dos que sean más prometedores.

Los médicos especialistas pueden ofrecer a algunos pacientes con EB la oportunidad de probar un tratamiento 'fuera de etiqueta'. Esto significa que tiene licencia para tratar una afección distinta de la EB. Estudian los resultados cuidadosamente y publican sus resultados como un 'estudio de caso'.

Para reutilizar un tratamiento, un ensayo clínico involucrar a más pacientes debe financiarse para garantizar que los resultados positivos observados en un estudio de caso inicial no se deban solo al azar.

El equipo de atención les preguntará a las personas con EB si les gustaría participar en estudios de investigación. No hay obligación de hacerlo y cualquier persona puede retirarse de un estudio en cualquier momento sin dar ninguna razón.

Cuando suficientes personas hayan participado en un estudio de reutilización de medicamentos, los investigadores analizarán los resultados y verán si pueden demostrar que el tratamiento será útil.

Usamos recomendaciones de expertos y las opiniones de nuestros miembros para ayudar Pruebas de fondos DEBRA que es más probable que proporcionen una fuerte evidencia hacia aprobación de licencia.

 

Casos de éxito en la reutilización de medicamentos

El proceso de reutilización de medicamentos salva vidas. Es posible que usted mismo haya usado drogas reutilizadas.

Cuando comenzó la pandemia de COVID-19, hubo prisa por reutilizar cualquier medicamento existente que pudiera ayudar. Los médicos utilizaron su conocimiento científico básico del virus para seleccionar medicamentos que podrían ayudar, y se iniciaron ensayos clínicos para ver si sus conjeturas informadas eran correctas.

La aspirina es un ejemplo de un fármaco familiar que se ha reutilizado con éxito. Desde su uso inicial contra el dolor, la fiebre y la inflamación, ahora se usa en dosis más bajas para reducir la posibilidad de ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares.

En algunos casos, los efectos secundarios de un medicamento permiten su reutilización. Viagra se desarrolló inicialmente para tratar la angina, pero un efecto secundario comúnmente observado llevó a que Viagra se reutilizara para tratar la disfunción eréctil.

Muchos tratamientos diferentes se han reutilizado con éxito para tratar el cáncer de mama, incluidos antibióticos, antivirales, tratamientos para enfermedades autoinmunes, medicamentos para otros tipos de cáncer y medicamentos utilizados originalmente para ayudar con la infertilidad.

Los pacientes con condiciones raras como la esclerosis tuberosa, la alcaptonuria y el síndrome linfoproliferativo autoinmune se han beneficiado de los estudios de investigación y ensayos clínicos de reutilización de fármacos que condujeron a la aprobación de los tratamientos existentes para su uso en estas afecciones.

Muchos medicamentos tienen efectos adicionales, lo que significa que pueden usarse para tratar síntomas distintos de aquellos para los que fueron autorizados originalmente. Cuando un efecto es reducir las ampollas, la inflamación, la picazón o la cicatrización de la piel, estos medicamentos pueden ser particularmente relevantes para los pacientes con EB. La reutilización de medicamentos es el proceso de validación de nuevos usos para los tratamientos existentes actualmente.

 

Nuestros proyectos de reutilización de medicamentos

El primer ensayo clínico de reutilización de fármacos de DEBRA para EB utilizará un fármaco antiinflamatorio existente (apremilast) que tiene licencia para tratar pacientes con psoriasis. Resultados alentadores publicados después de un pequeño ensayo inicial, mostraron que parece reducir la formación de ampollas en pacientes que tienen la forma grave de epidermólisis ampollosa simple (EBS). Ahora estamos financiando un ensayo más grande para medir no solo las ampollas, sino también si podría mejorar la calidad de vida de las personas con la forma grave de EBS al reducir el dolor y la picazón.

El uso de tratamientos que tratan con éxito otras afecciones inflamatorias de la piel, como la psoriasis, y que ya están disponibles en el NHS, significa que podríamos encontrar tratamientos para la EB antes. Este es el primero de lo que esperamos sean muchos ensayos clínicos que financiaremos y que podrían llevarnos un paso más cerca de tener tratamientos farmacológicos aprobados para la EB.