El dolor, la cicatrización y la pérdida de la vista que pueden ocurrir en varios tipos de EB podrían aliviarse con las nuevas gotas para los ojos que se están desarrollando en este proyecto.

  

Profesor Liam Grover (izquierda) de la Universidad de Birmingham, Reino Unido, está colaborando con otros especialistas, incluido el profesor Tony Metcalfe (derecha), para desarrollar un colirio para pacientes con EB. Una formulación que se elimina más lentamente mejoraría la calidad de vida en términos de menos aplicaciones por día y, en el futuro, haría viable agregar costosas sustancias anticicatrices a una gota para los ojos.

Lea más en el blog de nuestro investigador.

Tengo EB simple (Dowling Meara) y recientemente me diagnosticaron Blefaritis, que aunque no es dolorosa, es incómoda a pesar de mi rutina diaria de aplicarme una almohadilla térmica en los ojos, usando gotas y un líquido limpiador especial.

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Contenido:

 

Sobre nuestra financiación:

líder de investigación Profesor Liam Grover
Institución Universidad de Birmingham, Reino Unido
Tipo de EB Todos los tipos de EB con síntomas oculares
Participación del paciente Funciones de asesoramiento (PPI)
Cantidad de financiación 144,569.00 libras esterlinas (cofinanciado con DEBRA Irlanda)
Duración del proyecto 2 años
Fecha de inicio Mayo 2023
Identificación interna DEBRA GR000009

 

Último resumen de progreso (2024):

Los investigadores están desarrollando un colirio elaborado con goma gellan, un aditivo alimentario (E418). Está elaborado por bacterias y se utiliza en lugar de gelatina (un producto animal) en dulces veganos. Al disolver diferentes concentraciones de goma gellan en agua, pueden producir un colirio en forma de 'gel fluido' que es fácil de aplicar y puede ser mejor que los colirios disponibles actualmente para prevenir las cicatrices en el ojo que causan dolor y problemas de visión a muchas personas. personas que viven con EB.

 

Sobre nuestros investigadores:

Líder de investigación: 

Liam es profesor de biomateriales, nombrado el profesor más joven en la historia de la Universidad de Birmingham a la edad de 32 años, y fundador y director del Instituto de Tecnologías de la Salud de la Universidad de Birmingham. Ha establecido una sólida trayectoria en el desarrollo de nuevos materiales/tecnologías hasta el punto de la aplicación clínica. Esto ha resultado en una gama de trabajos de alto impacto (que incluyen más de 7000 citas de más de 150 artículos; índice H de 45) y generó más de 20 patentes en el campo. Ha estado involucrado en la recaudación de más de £ 30 millones de los consejos de investigación (EPSRC, BBSRC, MRC, NC3Rs), el NIHR y organizaciones benéficas (Wellcome), y actualmente forma parte de los paneles DPFS e i4i, y en el Equipo de Asesoramiento Estratégico EPSRC para el cuidado de la salud. Tecnología. Él asumirá la responsabilidad de la ejecución del proyecto.

Co-investigadores: Dr. Richard Moakes es profesor de material sanitario y responsable de producción GMP en el Centro de Terapias Avanzadas. Richard tiene una sólida experiencia en materiales blandos y ha trabajado extensamente con el colirio, habiéndolo formulado y fabricado para ensayos clínicos. Por lo tanto, asesorará sobre el fabricante y la reclasificación del producto colirio.

Profesor Anthony Metcalfe es profesor industrial de cicatrización de heridas en la Universidad de Birmingham. Tiene más de 25 años de experiencia en el desarrollo y comercialización de terapias de curación de heridas y reducción de cicatrices, llevándolas a ensayos clínicos de fase III. A lo largo de su carrera, traduciendo nuevas terapias, ha desarrollado una sólida formación en comercialización y regulación. Como tal, brindará asesoramiento y asistencia en el proceso de traducción de la tecnología y su posterior traducción.

Prof. Adrián Heagerty es dermatólogo consultor y profesor honorario de dermatología en el University Hospitals NHS Trust de Birmingham. Adrian es el médico principal de Midlands y el norte de Inglaterra, en el Servicio Nacional de Epidermólisis Bullosa para Adultos. Ha estado involucrado en la atención e investigación de la EB durante 35 años. Ayudará a coordinar la participación de los pacientes y el público, ya que actualmente está en contacto con ca. 320 pacientes con EB, y brindar experiencia en torno a la enfermedad.

Sra. Saaeha Rauz es lector de oftalmología traslacional en la Universidad de Birmingham y oftalmólogo consultor honorario especializado en enfermedades oculares como el ojo seco severo. Como parte de su especialidad, Saaeha es experta en las áreas de penfigoide, síndrome de Stevens-Johnson y síndrome de Sjogren, todos con sintomatología y resultados muy similares a la EB. Es investigadora principal e investigadora principal de los dos primeros ensayos clínicos de fase I de gel fluido en humanos del colirio. Por lo tanto, será valiosa para comprender el aspecto ocular del programa.

Sr. Amit Patel es consultor oftalmólogo en University Hospitals NHS Trust. Brinda atención oftalmológica de rutina para la gran cohorte de pacientes adultos con epidermólisis ampollosa que se atienden en el servicio medio nacional de EB, con sede en Trust. Por lo tanto, proporcionará mucha información sobre el cuidado de los ojos del paciente y el control de rutina.

Colaboradora: Dra. Holly Chinnery, Universidad de Melbourne, Australia.

 

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Por qué es importante esta investigación:

Las gotas que se usan actualmente tienden a permanecer en el ojo por períodos cortos de tiempo, lo que significa que deben usarse una y otra vez a lo largo del día. En este proyecto, estamos tratando de resolver este problema mediante la introducción de un nuevo colirio que se ha demostrado que permanece en la superficie del ojo durante mucho más tiempo. Esto significará que los pacientes necesitan aplicar sus gotas con mucha menos frecuencia. A más largo plazo, estas gotas para los ojos podrían estar llenas de moléculas que pueden evitar que se produzcan cicatrices. Esperamos que esto proporcione a los pacientes más libertad y una mayor calidad de vida.

Profesor Liam Grover

Resumen del investigador:

Título de la subvención: Colirio lubricante de alta retención para mejorar la calidad de vida de los pacientes con EB.

Uno de los efectos secundarios de muchos tipos de EB es el daño en la superficie de los ojos, causado por el raspado del párpado sobre un ojo ya sensible. Esto puede resultar en dolor, cicatrices y potencialmente ceguera. El daño causado por este proceso es un círculo vicioso: el daño al ojo reduce la lubricación, lo que hace que el ojo sea más propenso a sufrir daños.

Por el momento, los médicos intentan romper el ciclo proporcionando gotas para los ojos, que permiten que el párpado se deslice sobre la superficie del ojo. Las gotas que se usan actualmente tienden a permanecer en el ojo por períodos cortos de tiempo, lo que significa que deben usarse una y otra vez a lo largo del día.

En este proyecto, estamos tratando de resolver este problema mediante la introducción de un nuevo colirio que se ha demostrado que permanece en la superficie del ojo durante mucho más tiempo. Esto significará que los pacientes necesitan aplicar sus gotas con mucha menos frecuencia. A más largo plazo, estas gotas para los ojos podrían estar llenas de moléculas que pueden evitar que se produzcan cicatrices. Esperamos que esto proporcione a los pacientes más libertad y una mayor calidad de vida.

El trabajo propuesto es de importancia directa para los pacientes con todas las formas de epidermólisis ampollosa (EB) que probablemente desarrollen sintomatología de ojo seco, pero particularmente los subtipos distróficos recesivos y de unión donde la formación de ampollas/ulceración de las superficies oculares es más común.

Este proyecto reutilizará una tecnología de gotas para los ojos que actualmente se encuentra en las últimas etapas de desarrollo y la preparará para su implementación a gran escala en pacientes con EB con daño en la superficie ocular. Este proyecto aprovechará más de £ 4 millones de inversión del consejo de investigación (MRC y NIHR) que nos ha permitido ampliar, fabricar y recopilar datos toxicológicos sobre la marcha, para permitir los primeros ensayos en humanos. Para cuando comience el proyecto, habremos completado los primeros ensayos de seguridad en humanos con voluntarios sanos y avanzaremos hacia el tratamiento de pacientes con ojo seco severo (NIHR) y queratitis microbiana (MRC). Por esta razón, creemos que el trabajo podría tener un gran impacto para los pacientes en un plazo de dos años.

Para lograr esto, los objetivos generales de este proyecto serán:

  1. Con médicos y grupos de pacientes, comprenda los requisitos (en términos de enfermedad) y las necesidades del producto final, para proporcionar una terapia utilizable que mejore la vida.
  2. Comprenda la ciencia subyacente detrás de la lubricación y el roce entre los tejidos dentro de la cavidad ocular para evitar la formación de ampollas.
  3. Caracterice y compare las gotas oftálmicas de gel fluido con las opciones de tratamiento actuales en términos de lubricidad y retención.
  4. Realizar las gestiones necesarias para reclasificar el colirio de producto médico a dispositivo médico.

 

Actualización del progreso del investigador (2024):

Nuestro equipo está realizando investigaciones para comprender y abordar mejor las complicaciones oculares en personas con epidermólisis ampollosa (EB). La EB puede afectar el ojo de manera significativa, y los pacientes experimentan una mayor susceptibilidad al daño corneal debido a la fricción y el trauma. Actualmente estamos desarrollando una gota lubricante para los ojos hecha de un azúcar bacteriano llamado goma gellan, que se muestra prometedora en la protección contra el daño de las células de la córnea relacionado con la fricción. 

A través de nuestros estudios, hemos observado que las gotas para los ojos a base de goma gellan pueden ayudar a prevenir la fibrosis ocular, una afección en la que se forma tejido cicatricial en la superficie de la córnea, lo que provoca problemas de visión. Al ajustar la cantidad de goma gellan en nuestra gota para los ojos, podemos personalizar el gel para que siga siendo fácil de aplicar y al mismo tiempo proteger eficazmente contra el daño relacionado con la fricción a las células de la córnea. Esta personalización garantiza que el gel pueda proteger las delicadas células de la superficie corneal sin causar molestias durante la aplicación. 

Nuestra investigación en curso tiene como objetivo profundizar en la comprensión de los mecanismos subyacentes a los efectos protectores del colirio de goma gellan para desarrollar tratamientos fáciles de usar para controlar los síntomas oculares en pacientes con EB. 
Agradecemos el apoyo de DEBRA UK y sus partidarios, que nos permite llevar a cabo esta importante investigación. (Del informe de progreso de 2024).

 

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Crédito de la imagen: Eye-kannu, por Caduser2003 en Malayalam Wikipedia. Licenciado bajo la licencia Creative Commons Attribution-Share Alike 2.5 Generic.