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Reutilización de medicamentos para la EB
La reutilización de medicamentos es la técnica de utilizar un medicamento existente para un nuevo tratamiento o condición médica para el cual no estaba indicado anteriormente.
Esto crea una oportunidad emocionante para las personas con EB y otras enfermedades raras también, donde el alto costo de desarrollar un medicamento nuevo (hasta £1 mil millones por medicamento) y el tiempo de comercialización (10 a 20 años) a menudo lo hacen comercialmente poco atractivo para las compañías farmacéuticas.
En comparación, la reutilización de medicamentos suele costar hasta 500 libras esterlinas por fármaco y puede llevar tan sólo dos años.
Vea el cuadro a continuación que compara el cronograma para el desarrollo de un tratamiento farmacológico completamente nuevo con el cronograma de reutilización de un medicamento.
Inicialmente, los ensayos clínicos solo se llevan a cabo en un pequeño número de personas en caso de que haya efectos secundarios imprevistos; esto se conoce como fase 1. Si esta fase muestra que un nuevo tratamiento es seguro, se puede probar en más personas con síntomas en un ensayo de fase 2. Sin embargo, si el tratamiento que se está probando ya se está utilizando y trata con éxito otra afección, se puede omitir la fase 1 porque ya se ha demostrado que el tratamiento es seguro. Esto se llama reutilización de medicamentos y es una parte clave de nuestro Estrategia de investigación de EB.
La reutilización de medicamentos es potencialmente una vía más rápida para asegurar tratamientos farmacológicos efectivos para personas con todos los tipos de EB, porque no implica la etapa 1. También es más barata porque se centra en probar clínicamente medicamentos existentes que se usan para tratar con éxito afecciones relacionadas.
En el caso de la EB, ya existen medicamentos disponibles en el NHS que tratan con éxito otras afecciones inflamatorias de la piel, como la psoriasis y la dermatitis atópica (eccema grave), lo que podría mejorar significativamente los síntomas de la EB, como las ampollas, y la calidad de vida en general. Sin embargo, para demostrar la eficacia de estos medicamentos para el tratamiento de la EB es necesario realizar pruebas a través de ensayos clínicos.
Nuestra estrategia de investigación de EB prioriza la inversión en la reutilización de medicamentos para garantizar tratamientos que cambien la vida para cada tipo de EB.
Al comprender cómo funciona un tratamiento y cómo se produce un síntoma de EB, los investigadores de EB pueden identificar tratamientos con potencial de ser reutilizados.
Los médicos especialistas pueden ofrecer a algunos pacientes con EB la oportunidad de probar un tratamiento "fuera de indicación", es decir, que está autorizado para tratar una afección distinta de la EB. Estudian los resultados cuidadosamente y publican sus resultados como un estudio de caso. Sin embargo, para reutilizar un tratamiento, un ensayo clínico Será necesario realizar estudios con más pacientes para estar seguros de que los resultados positivos observados en un estudio de caso inicial no se debieron simplemente al azar.
Se ha demostrado que el proceso de reutilización de medicamentos salva vidas.
Es posible que usted mismo haya reutilizado medicamentos. Cuando comenzó la pandemia de COVID-19, hubo una prisa por reutilizar medicamentos existentes que pudieran resultar útiles. Los médicos utilizaron su conocimiento del virus para seleccionar medicamentos y se iniciaron ensayos clínicos para ver si sus suposiciones fundamentadas eran correctas.
La aspirina es un ejemplo de un fármaco conocido que ha sido reutilizado con éxito. De su uso inicial contra el dolor, la fiebre y la inflamación, ahora se utiliza en dosis más bajas para reducir el riesgo de ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares.
En algunos casos, los efectos secundarios de un medicamento permiten su reutilización; por ejemplo, el Viagra se desarrolló inicialmente para tratar la angina de pecho, pero un efecto secundario común hizo que se reutilizara para tratar la disfunción eréctil. Además, muchos tratamientos diferentes se han reutilizado con éxito para tratar el cáncer de mama, incluidos antibióticos, antivirales, tratamientos para enfermedades autoinmunes, medicamentos para otros tipos de cáncer y medicamentos que originalmente se usaban para ayudar con la infertilidad.
Otras personas que viven con condiciones raras incluidas la esclerosis tuberosa, la alcaptonuria y el síndrome linfoproliferativo autoinmune también se han beneficiado de la investigación sobre la reutilización de medicamentos y de los ensayos clínicos que llevaron a la aprobación de medicamentos existentes para tratar estas afecciones.
Muchos medicamentos tienen efectos adicionales que significan que pueden usarse para tratar síntomas distintos a aquellos para los que fueron aprobados originalmente. Si uno de los efectos es reducir la formación de ampollas, inflamación, picazón o cicatrices en la piel, estos medicamentos pueden ser particularmente relevantes para las personas con EB.