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Hickerson 1 (2019)

Desarrollo de una herramienta de evaluación de la fragilidad de la piel

Sobre nuestra financiación

Líder de investigación Dra. Robyn Hickerson
Institución División de Química Biológica y Descubrimiento de Fármacos, Facultad de Ciencias de la Vida, Universidad de Dundee
Tipos de EB Todo
Participación del paciente XNUMX tabletas
Cantidad de financiación £ 38, 225
Duración del proyecto 4 años
Fecha de inicio 01/09/2015
Fecha de finalización 2019

Detalles del proyecto

Este proyecto recibió financiación para desarrollar una herramienta de evaluación de la fragilidad de la piel para obtener criterios de valoración clínicos objetivos. Estos criterios de valoración clínicos son una medida significativa que ayuda a mapear la aparición de una enfermedad o condición en particular. En este caso, será para pacientes con todos los tipos de EB, así como otros trastornos ampollosos, ya que existe un requisito importante para la investigación en esta área.

El equipo de Dundee ha diseñado el dispositivo que permitirá a un médico medir de manera objetiva y reproducible múltiples variables relacionadas con la cantidad mínima de trauma requerida para formar una ampolla. Los objetivos eran: (1) optimizar el diseño actual; (2) agregar la óptica necesaria para medir cambios en la piel que no son detectables a simple vista; (3) probar el dispositivo en controles y voluntarios pacientes con EB; y (4) obtener aprobación ética y regulatoria.

Los criterios de valoración clínicos realizados por un dermatólogo, como el número y el tamaño de las ampollas, se consideran mediciones subjetivas. Sin embargo, es difícil recopilar datos sobre criterios de valoración clínicos objetivos. La herramienta recopilará datos sobre los procesos en la piel que ha sido objeto de formación de ampollas mediante la realización de un tipo especial de imagen de la piel que está siendo sometida a fricción, a fin de detectar cualquier cambio (p. ej., oxigenación, ruptura de queratinocitos) que precede a la formación de ampollas macroscópicas. .

El instrumento se construirá, probará y validará tanto en voluntarios sanos como en pacientes voluntarios con EBS. Al identificar y validar estos criterios de valoración clínicos objetivos, proporcionará datos en preparación para ensayos clínicos en EBS.

Dra. Robyn Hickerson

Un retrato de Robyn Hickerson, sonriendo a la cámara.

La investigación principal de Robyn Hickerson se centra en el descubrimiento de fármacos para los trastornos genéticos raros de la piel. Una parte importante de este programa se centra en las terapias basadas en ácidos nucleicos, específicamente el desarrollo de estrategias para ofrecer estas terapias potenciales. Su equipo ha desarrollado nuevos y avanzados ex vivo modelos de piel humana necesarios para la evaluación de la entrega y la eficacia. Con programas centrados principalmente en terapias antisentido a través de una asociación con WAVE Life Sciences, el objetivo principal es llevar estas moléculas a la clínica en los próximos años.

Además de las terapias basadas en ácidos nucleicos, el Dr. Hickerson también está interesado en desarrollar moléculas pequeñas para tratar enfermedades genéticas de la piel. Con este fin, su equipo participa en tres proyectos de colaboración con la Unidad de Descubrimiento de Fármacos y el Centro Nacional de Detección Fenotípica, ambos dentro de la Universidad.