Tabletas de psoriasis reutilizadas para EBS
Un estudio que utiliza un tratamiento actualmente autorizado para la psoriasis que se espera que reduzca los síntomas de formación de ampollas de EBS grave en adultos y niños.
La Dra. Christine Chiaverini trabaja en el Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Francia, en este proyecto para comenzar la reutilización de tabletas que actualmente se usan para tratar la psoriasis. Se ofrecerán tabletas de apremilast a veinte personas, de seis años de edad o más, cuyo EBS grave provoque al menos cuatro nuevas ampollas por día. El estudio durará veinte semanas para cada persona: después de una evaluación inicial, tomarán las tabletas durante ocho semanas, se detendrán durante cuatro semanas y luego volverán a tomar las tabletas durante otras ocho semanas. Los resultados como formación de ampollas, dolor, picazón y calidad de vida se medirán durante períodos con y sin tratamiento y se compararán. Los resultados positivos respaldarán el próximo paso de un ensayo clínico controlado con placebo.
Sobre nuestra financiación
| Líder de investigación | Dra. Christine Chiaverini |
| Institución | Archet 2 Hôpital, Centro Hospitalario Universitario de Niza, Francia |
| Tipos de EB | EBS |
| Participación del paciente | Veinte personas de seis años o más con EBS |
| Cantidad de financiación | €157,670 |
| Duración del proyecto | 2 años |
| Fecha de inicio | 18 de junio de 2024 |
| Identificación interna DEBRA | GR000008 |
Detalles del proyecto
El Dr. Chiaverini presentó una actualización sobre el proyecto en el fin de semana de los miembros de 2024:
La Dra. Christine Chiaverini es dermatóloga en el Hospital Archet 2 de Niza. Ella publicó resultados preliminares sobre el tratamiento de EBS con apremilast en 2019 que fueron reportados en un artículo en lenguaje sencillo.
Co-investigadores: Dra. Emmanuelle Bourrat; Prof. Christine Bodemer, Dra. Christine Labreze-Hautier, Prof. Juliette Mazereeuw.
“El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia y la tolerancia de apremilast, una terapia inmunomoduladora ya utilizada para la psoriasis y la enfermedad de Becet, para tratar a pacientes con EBS grave mayores de 6 años”.
– Christine Chiaverini
Título de la concesión: GEBULO. Estudio abierto, multicéntrico, de 20 semanas de duración, para evaluar la eficacia y la seguridad de apremilast (Otezla®) en pacientes > 6 años con EB simple generalizada.
La epidermólisis ampollosa simple se caracteriza por fragilidad de la piel y las mucosas. La forma grave (EBS-sev) se asocia a una morbilidad significativa y alteración de la calidad de vida, tanto
En niños y adultos. Actualmente no existe un tratamiento específico para la EBS. Recientemente, hemos demostrado que los pacientes con EBS-sev presentan características clínicas de enfermedad inflamatoria de la piel.
y que una vía inflamatoria específica, la respuesta inmunitaria Th17, parece estar implicada en la aparición de lesiones cutáneas. Basándonos en estos datos, tratamos con apremilast (un tratamiento para la psoriasis con efecto anti TH17) a 4 adultos con EBS-sev. Se observó una disminución drástica y duradera del número de ampollas, con una tolerancia aceptable para 3 pacientes.
Por lo tanto, proponemos realizar un estudio multicéntrico, abierto, de 20 semanas para evaluar la eficacia y seguridad de apremilast en pacientes ≥ 6 años de edad con EBS-sev.
Planeamos incluir 20 pacientes con EBS-sev KRT5/14 dominante y al menos 4 ampollas nuevas por día.
El objetivo principal es describir:
- eficacia de apremilast durante los 3 períodos de un estudio de diseño de provocación-desproposición-reproposición en estos pacientes.
Los objetivos secundarios son describir:
- la seguridad del tratamiento con apremilast durante el período de estudio.
- la evolución de las medidas de eficacia y resultados de salud dentro de cada período de estudio.
El estudio consta de 4 periodos:
- Periodo 1: Periodo de selección.
- Periodo 2: Primer periodo de tratamiento (semana 0 a 8).
- Periodo 3: Sin periodo de tratamiento (semana 8 a 12).
- Periodo 4: Segundo periodo de tratamiento (semana 12 a 20).
Vencimiento 2024.