Este ensayo ofrece a seis personas con cáncer de piel RDEB incurable un fármaco experimental, rigosertib, para ver si puede reducir el tamaño de sus tumores sin efectos secundarios significativos. Si tiene éxito, este tratamiento tiene el potencial de convertirse en una terapia para el tratamiento del cáncer RDEB.

         

Este ensayo clínico tiene como objetivo reclutar al menos 6 personas con RDEB cáncer de piel que no ha respondido a los tratamientos estándar. Tomarán dos tabletas de rigosertib por día en casa durante dos semanas, dejarán de tomar las tabletas durante una semana, luego se someterán a un chequeo en el hospital y repetirán el ciclo de tres semanas durante varios meses/años. Se investigarán los efectos secundarios de rigosertib, incluidos los específicos de la EB. En cada visita al hospital (cada seis semanas), se medirá el tamaño del tumor con un escáner. Se pueden tomar biopsias o extirpar el tumor mismo si se ha vuelto lo suficientemente pequeño.

 

Contenido:

 

Sobre nuestra financiación:

líder de investigación Dr Andrew Sur
Institución Universidad Thomas Jefferson, Filadelfia, EE. UU.
Tipo de EB RDEB
Participación del paciente Sí - ensayo clínico de fase II
Cantidad de financiación $557,842
Duración del proyecto 5 años
Fecha de inicio Abril de 2017
Identificación interna DEBRA Sur3

 

Resumen del progreso final:

Cinco años de financiación permitieron el reclutamiento del primer paciente en 2021, que permanece libre de cáncer después de 19 meses de recibir tratamiento directamente en su sangre (por vía intravenosa). Un segundo paciente comenzó el tratamiento con comprimidos en septiembre de 2022 y el ensayo continúa con financiación independiente.
Investigadores publicaron los resultados de su trabajo sobre rigosertib, financiado por DEBRA, en 2019 y presentó su trabajo como póster en la Conferencia Anual de la Sociedad Austriaca de Dermatología y Venerología en noviembre de 2021.
El fabricante de rigosertib (Terapéutica Onconova) anunció el resultados preliminares 2021 en diciembre.
El ensayo clínico está registrado y sigue reclutando.

 

Sobre nuestros investigadores:

El investigador principal:

Dr Andrew Sur es profesor asociado en la Universidad Thomas Jefferson de Filadelfia. Sus principales intereses son comprender los eventos que conducen al desarrollo y la progresión de SCC, particularmente aquellos cánceres que surgen en pacientes que viven con RDEB. El Dr. South ha trabajado en instituciones con una sólida trayectoria en la investigación de la EB, en Londres, Escocia y ahora en Filadelfia, y está comprometida con la búsqueda de curas para este devastador grupo de enfermedades mediante la aplicación de la investigación científica básica.

Co-investigadores:

profesor johann bauer es jefe del Departamento de Dermatología del Hospital Universitario de Salzburgo. Formó y dirigió el grupo de investigación de EB-House Austria, que consta de más de 20 científicos que trabajan en la investigación de EB. Su principal interés es el desarrollo de una terapia génica segura y aplicable para todas las formas de EB. Además, el grupo de Salzburgo trabaja en enfoques basados ​​en moléculas pequeñas para aliviar los síntomas de la EB con el fin de mejorar la calidad de vida de los pacientes y en el desarrollo de terapias para los SCC agresivos asociados con RDEB.

Prof. Jemima Mellerio es dermatólogo consultor y profesor en el Instituto de Dermatología de St John, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust. Tiene más de 20 años trabajando clínicamente en el campo de la EB y otras enfermedades genéticas de la piel, así como antecedentes de investigación que analizan las bases moleculares de los diferentes tipos de EB y ensayos clínicos de terapias más nuevas para la EB, como fibroblastos y células estromales mesenquimales. terapia. Está dedicada a continuar este trabajo para desarrollar tratamientos más efectivos para todos los tipos de EB.

 

Por qué es importante esta investigación:

El trabajo iniciado por este proyecto tiene el potencial de conducir a una terapia aprobada para el tratamiento del cáncer RDEB, un objetivo con el que Debra UK comenzó a principios de la década de 2000.

Dr Andrew Sur

 

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Resumen del investigador:

Título de la subvención: "Primero en EB" ensayo de fase II de rigosertib para RDEB SCC.

Proponemos realizar un pequeño ensayo "primero en EB" de un fármaco experimental llamado rigosertib para el tratamiento del cáncer EB. El medicamento es un inhibidor de diferentes procesos que son esenciales para el crecimiento de células cancerosas. Rigosertib ha estado en ensayos clínicos para varios otros tipos de cáncer, principalmente el síndrome mielodisplásico (un cáncer de la sangre) y, por lo tanto, la compañía que desarrolló el medicamento, Onconova, tiene buena experiencia en el uso de rigosertib en pacientes.

Hemos identificado que en el laboratorio, el rigosertib mata las células cancerosas de EB y no daña las células normales de la piel de EB. Este proyecto evaluará si el rigosertib puede matar las células cancerosas en un paciente con EB y si los pacientes pueden tolerar el fármaco. ¿Pueden los pacientes tomar rigosertib por vía oral (en forma de tabletas, dos veces al día) sin un impacto significativo en la rutina diaria? Si el rigosertib puede destruir las células cancerosas en un paciente con EB, examinaremos el cáncer y al paciente para tratar de identificar un aspecto de cualquiera de los dos que pueda usarse para predecir si los futuros pacientes pueden beneficiarse de este tratamiento.

 

Actualización final del progreso del investigador:

Debra financió el inicio del primer ensayo clínico de una terapia experimental para el tratamiento del cáncer EB. El proyecto se denominó ensayo de fase II "Primero en EB" de Rigosertib para RDEB SCC. El fármaco es un inhibidor de diferentes procesos que son esenciales para el crecimiento de las células cancerosas y hemos demostrado que todas las células cancerosas RDEB responden a este fármaco en el laboratorio. Rigosertib había estado en ensayos clínicos para varios otros tipos de cáncer y mostró un perfil de efectos secundarios muy leve.

Aunque experimentamos retrasos significativos en el establecimiento de este ensayo, confundidos por la pandemia de Covid-19, finalmente reclutamos al primer paciente en 2021. El primer paciente en ser tratado (en Austria) recibió rigosertib por vía intravenosa y mostró una respuesta completa, lo que significa que su cáncer desapareció con el tratamiento. El paciente permanece libre de cáncer después de 19 meses de recibir tratamiento. La financiación separada ha apoyado el tratamiento de un segundo paciente, que comenzó en septiembre de 2022 y esta vez con medicamentos orales. Este paciente muestra signos similares de una respuesta rápida al fármaco y seguimos siendo optimistas de que rigosertib puede convertirse en una opción eficaz para la terapia del cáncer RDEB. (Del informe de progreso final de 2022).

 

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Crédito de la imagen: https://www.picpedia.org/medical-05/s/skin-cancer.html, por Nick Youngson http://www.nyphotographic.com/. Con licencia de Creative Commons 3 - CC BY-SA 3.0 Pix4free.org https://pix4free.org/