Mamá e hija hablando con el doctor

Los ensayos clínicos proporcionar evidencia de que nuevos o reutilizado Los tratamientos serán seguros y más eficaces que cualquier otro que ya se esté utilizando para reducir los síntomas de la EB. 

Otorgamos el dinero recaudado por nuestros patrocinadores a investigadores cuyas propuestas sean aprobadas por nuestro riguroso el proceso de solicitud para las becas de The Ford Family Foundation, pero no realizamos las pruebas. 

La única forma de sumarse a un ensayo clínico es a través de su médico especialista.

Los ensayos pueden ser financiados por otras organizaciones benéficas o empresas y los miembros de DEBRA pueden optar por participar en cualquier ensayo para el que sean elegibles.

 

Contenido:

 

Elegibilidad

Para cada ensayo clínico, habrá una lista de "criterios de elegibilidad" que serán diferentes para cada ensayo. Estos pueden incluir: 

  • tener cierta edad y sexo
  • tener un cierto tipo de EB o incluso un cambio genético específico
  • poder asistir a un centro o clínica específica
  • tener ciertos síntomas de EB hasta un nivel definido de gravedad. 

Los ensayos clínicos reclutan a un número determinado de personas y ofrecen tratamiento durante un período de tiempo específico. A menudo las personas se unirán en diferentes momentos en lugar de empezar todas juntas. Por lo tanto, un ensayo que implica el tratamiento de 12 personas durante 8 semanas cada uno puede tardar más de 8 semanas en completarse para todos. A menudo habrá una cita de seguimiento una vez finalizado el tratamiento experimental.

Su médico especialista podrá ayudarle a unirse a un ensayo adecuado, si existe uno adecuado para usted que actualmente esté reclutando participantes. 

Usted (o su hijo) solo puede participar en un ensayo clínico si ha comprendido lo que implica el ensayo y ha dado su permiso al investigador (consentimiento informado). Después de haber firmado un formulario de consentimiento, aún puede cambiar de opinión en cualquier momento y dejar de participar en el ensayo sin dar un motivo.

 

Beneficios y riesgos.

Participar en ensayos e investigaciones clínicas puede tener algunos pros y contras a considerar antes de dar su consentimiento para participar. Puede retirarse de un ensayo clínico o proyecto de investigación en cualquier momento sin dar un motivo, sin importar lo que haya aceptado hacer o los formularios de consentimiento que haya firmado.

 

 

Acceso a un nuevo tratamiento:

Un beneficio potencial de participar en ensayos clínicos puede ser que pueda probar algo nuevo que mejore sus síntomas. Sin embargo, muchos ensayos tendrán un "grupo de control" de participantes que no reciben el nuevo tratamiento y actuarán como grupo de comparación para ver si los que reciben el nuevo tratamiento realmente se benefician. También es posible que el nuevo tratamiento no ayude en absoluto o incluso empeore los síntomas. 

 

Tiempo y esfuerzo:

Es posible que renuncies a tu tiempo para viajar y participar en investigaciones sin ver ningún beneficio personal. Los resultados del ensayo pueden ayudar a demostrar que un nuevo tratamiento funciona y debería ponerse a disposición de otros. Sin embargo, el ensayo puede demostrar que no es eficaz. Esto también es valioso ya que evitará que los pacientes en el futuro pierdan tiempo y dinero en algo que no funciona, pero no habrán experimentado ningún beneficio personal.

 

Tratamiento médico adicional:

Es posible que experimente citas adicionales, molestias o dolor al dar muestras para investigación más allá de lo necesario para su tratamiento personal, aunque lo ideal es que la investigación se combine con sus visitas de rutina. La participación puede significar contacto adicional con profesionales sanitarios especializados y oportunidades adicionales para controles médicos.

 

Salud mental y emocional:

Es posible que descubra que cuando le piden que comparta sus experiencias de vivir con EB o de cuidar a alguien con EB, le vienen a la mente sentimientos de tristeza o ansiedad. Puede optar por participar en encuestas o talleres cuando se sienta emocionalmente fuerte y evitarlos si se siente vulnerable en determinadas fechas u momentos que tienen un significado emocional para usted. 

No tiene ninguna obligación de participar en la investigación y puede retirarse de un estudio en cualquier momento sin dar un motivo, incluso después de haber firmado los formularios de consentimiento.

 

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Oportunidades para participar en ensayos clínicos:

Compartiremos oportunidades para participar en ensayos clínicos en el Reino Unido. Puede hablar con su médico especialista acerca de unirse a uno de estos ensayos si cree que es adecuado para usted. 

 

Oportunidades para unirse a otras investigaciones:

Además de los ensayos clínicos, nuestros miembros tienen oportunidades de compartir sus experiencias de vivir con EB. 

Este podría ser un proyecto de investigación en sí mismo, como nuestro Estudio de perspectiva 2023, con resultados que se analizan, publican y comparten para ayudar a que futuras investigaciones tengan éxito. 

Alternativamente, los investigadores pueden pedirle a usted, como Experto por Experiencia, que los ayude a diseñar un proyecto de investigación mejor y más relevante. Esto a veces se denomina Participación y Compromiso del Paciente y el Público (PPI o PPIE) y ayuda a los investigadores a escuchar las voces de las personas que viven con EB cuando planifican qué investigación realizar y cómo hacerlo. Cuando los proyectos se diseñan conjuntamente entre investigadores y personas que viven con EB, es más probable que la investigación tenga éxito. Por ejemplo, se podría pedir a expertos por experiencia que sugieran cambios antes de que se abra una encuesta para ver si se puede hacer más clara, compasiva o relevante, o que discutan si el número de citas o recolecciones de muestras podría disuadir a las personas de unirse a un ensayo antes de que finalice. El investigador solicita financiación.

Compartiremos oportunidades para participar en investigación y PPIE eso implica encuestas, cuestionarios y talleres aquí. No es necesario que hable con su médico especialista sobre estas oportunidades, pero puede leer las hojas informativas proporcionadas por los investigadores y elegir si desea compartir sus experiencias. Nuevamente, puede dejar de participar en cualquier momento sin dar un motivo, sin importar lo que haya acordado.

 

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Crédito de la imagen: Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano.