Hebras de ADN

Otro tratamiento potencial para epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB) está un paso más cerca con la noticia reciente de que Abeona Therapeutics ha completado sus ensayos clínicos con pacientes de su terapia celular diseñada, EB-101. Los resultados principales del estudio deben presentarse dentro de un mes y, en espera de un resultado positivo, Abeona se presentará a la FDA para su aprobación en los EE. UU.

El tratamiento con EB-101 implica el uso de la transferencia de genes para administrar el gen COL7A1 en las células de la piel del paciente (queratinocitos y sus progenitores) y trasplantar esas células nuevamente al paciente. B-101 está siendo investigado por su capacidad para permitir la expresión normal de colágeno tipo VII, lo que podría facilitar la cicatrización de heridas en pacientes con RDEB.

La ingeniería genética para reparar el gen de colágeno roto en las células de la piel de las personas con RDEB significa que una lámina de sus propias células con proteína de colágeno en funcionamiento puede crecer y trasplantarse en heridas que tardan en sanar. Reparar el gen en las propias células de una persona significa que el trasplante no será atacado por su sistema inmunológico y rechazado, como sucedería si se trasplantara la piel sana de otra persona. Si se aprueba, este sería el primer tratamiento de trasplante de piel para personas con RDEB.

Dr. Sagair Hussain, DEBRA Director de Investigación

Si el EB-101 obtuviera con éxito la aprobación de la FDA, Abeona probablemente se presentaría para la aprobación de la EMA (Agencia Europea de Medicamentos) para la UE y luego, si tiene éxito, la aprobación de la MHRA (Agencia Reguladora de Productos y Atención Médica) para su uso en Gran Bretaña.

Lo más probable es que este tratamiento no esté disponible para los pacientes en Gran Bretaña hasta 2025 como muy pronto; sin embargo, es alentador ver que otro posible tratamiento para la EB se acerca un paso más.

Para obtener más información, consulte la nota de prensa completa de Abeona Terapéutica.