El edificio Welsh Senedd.La semana pasada (miércoles 21 de junio) Joel James, MS de South Central Wales, habló ante el Welsh Senedd (Parlamento) en un debate centrado en reutilización de fármacos para tratar enfermedades raras, incluida la epidermólisis ampollosa (EB).

El debate de 8 minutos generó conciencia sobre algunos de los desafíos que enfrentan las personas que viven con enfermedades raras como la EB, incluida la falta de conocimiento y comprensión de la afección entre los profesionales de la salud, lo que puede dificultar la obtención de un diagnóstico y el acceso a atención médica especializada, y limitada o como en el caso de EB, no hay tratamientos farmacológicos autorizados disponibles.

El debate fue eficaz para aumentar la conciencia que tanto se necesitaba sobre la EB y nuevamente destacó la oportunidad 'ganar-ganar' que existe para usar medicamentos que ya pasaron los ensayos clínicos y se lanzaron al mercado para tratar otras afecciones, de modo que puedan tratar a las personas. con enfermedades raras también.

Joel cerró el debate afirmando que las organizaciones benéficas y los individuos no deberían tener que encontrar tratamientos efectivos por su cuenta, y que existe el deber de cuidado para ayudar a garantizar que los pacientes y sus familias en todo Gales tengan la misma consistencia en la atención, y que puedan acceder a los medicamentos, sin importar su condición, y que estén completamente involucrados en la comprensión de su condición.

Estamos muy agradecidos con Joel James por su continuo apoyo y por plantear este importante tema en el Welsh Senedd. También acogemos con satisfacción la respuesta de Eluned Morgan, Ministra de Salud y Servicios Sociales de Gales, y confiamos en que podamos contar con su apoyo para navegar por el programa de reutilización de medicamentos, al que se refirió en el debate.

Lea la Transcripción del debate completo.

 

Al comentar sobre el debate, el presidente de DEBRA, Simon Weston CBE, dijo:

El debate sobre la reutilización de medicamentos, que tuvo lugar en el Senedd la semana pasada, es otro paso positivo hacia la obtención de tratamientos farmacológicos aprobados para la EB, y estamos muy agradecidos a nuestro colega, Joel James, por plantear este tema en el Senedd. Sin embargo, necesitamos la ayuda del Ministro de Salud tanto en Gales como en las otras naciones descentralizadas para poder avanzar en esto. Hemos dialogado con el programa de reutilización de medicamentos (MRP), pero no han podido brindar una guía clara sobre los requisitos de los ensayos clínicos para una enfermedad rara como la EB, por lo que solo podemos concluir que el programa no está diseñado para condiciones excepcionales; de lo contrario, existiría un requisito claro de datos. Entendemos que necesitamos más datos y necesitamos realizar ensayos clínicos para generar evidencia, pero para poder planificar estos ensayos correctamente, necesitamos una guía clara del MRP; de lo contrario, corremos el riesgo de realizar un ensayo y al final aún no poder ingresar. el programa porque los datos no cumplen los requisitos de umbral mínimo. Las personas que viven con EB no pueden darse el lujo de esperar, necesitan tratamientos efectivos lo antes posible y, por lo tanto, agradeceríamos mucho el apoyo continuo de los Ministros de Salud de Gales, Inglaterra y Escocia para ayudarnos a ingresar con éxito en el programa de reutilización de medicamentos y, en última instancia, obtener tratamientos farmacológicos aprobados que podrían ayudar a detener el dolor de la EB.