Heridas abiertas en brazos de persona con EBDR

En septiembre, el NICE (Instituto Nacional para la Excelencia en Salud y Atención) confirmó que se aprobaría Filsuvez®, un gel desarrollado como tratamiento para promover la curación de heridas de espesor parcial asociadas con la EB distrófica (DEB) y uncional (EBJ). como el primer tratamiento farmacológico para la EB disponible con receta médica en el Reino Unido.

Llegar a este punto requirió mucho esfuerzo de muchas partes diferentes, incluida, por supuesto, la compañía farmacéutica que desarrolló el medicamento, Amryt Pharma, además de miembros del equipo de DEBRA UK y, fundamentalmente, miembros de DEBRA UK.

La participación de los miembros, que incluyó a miembros de DEBRA UK que brindaron una perspectiva del paciente y compartieron sus necesidades no satisfechas, fue un factor clave para la aprobación de Filsuvez. El testimonio de los pacientes proporcionado ayudó al Comité de Evaluación de Tecnología Altamente Especializada (HSTEC) de NICE a evaluar la evidencia para este tema y producir sus recomendaciones de orientación.

Los miembros de HSTEC y el equipo de NICE consideraron que la participación de los miembros de DEBRA UK fue muy completa y que los aportes fueron útiles, particularmente en lo que respecta a la evaluación del impacto directo de la EB en la calidad de vida de los pacientes, lo que ayudó a poner la efectividad clínica en contexto. Escuchar a un paciente que vive con EB también permitió a HSTEC tener en cuenta el enorme impacto que incluso las pequeñas mejoras en la calidad de vida podrían tener en un paciente con EB, por ejemplo, escuchar el impacto material en los individuos del potencial de reducir los cambios de vendaje incluso en una pequeña cantidad. de tiempo cada día.

El testimonio de los pacientes de los miembros de DEBRA UK también ayudó a validar otras presentaciones, incluida la de escuchar directamente cómo el tiempo dedicado a los cambios de vestimenta era como un trabajo de tiempo completo, y lo que implicaba simplemente poder unirse a la reunión se consideró increíblemente poderoso.

Al proporcionar información adicional sobre la experiencia de la afección que no se pudo capturar en los datos, particularmente en torno a la extensión del dolor, el impacto de la picazón y cuál sería una mejora significativa, y al obtener información detallada sobre la calidad de la Consideraciones de la vida de la enfermedad, los miembros del comité obtuvieron una nueva apreciación de la gravedad de la EB que no habrían obtenido sin el testimonio experto de los pacientes proporcionado.

De los comentarios recibidos de NICE se desprende claramente que el testimonio de los pacientes recibido durante el proceso de aprobación de Filsuvez fue crucial para lograr una evaluación positiva y, en última instancia, la aprobación de que los tratamientos con este medicamento estén disponibles para pacientes con DEB y JEB mayores de 6 meses en el Reino Unido.

En nombre de todos en DEBRA UK y de la comunidad EB del Reino Unido, nos gustaría nuevamente agradecer a nuestros miembros que participaron en este proceso por el poderoso testimonio de los pacientes que compartieron, que ha ayudado a garantizar que el Reino Unido tenga el primero de muchos medicamentos aprobados. tratamientos para la EB.

Hay muchas maneras en que puede involucrarse con DEBRA, desde participar en proyectos de investigación hasta compartir sus experiencias vividas con EB y ayudarnos a mejorar los recursos y el apoyo que ofrecemos a la comunidad de EB en general. Cada acción que realice tendrá un impacto positivo en otras personas que viven con EB.

 

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