Hebras de ADN

Un nuevo tratamiento para la epidermólisis ampollosa distrófica (DEB) está un paso más cerca tras la reciente noticia de que B-VEC de Krystal Biotech Inc ha sido aceptado para su revisión por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).

B-VEC busca utilizar la terapia génica para tratar todas las formas de DEB. Utiliza la tecnología STAR-D de Krystal para administrar genes COL7A1 humanos funcionales directamente en la piel de los pacientes afectados. Los genes COL7A1 luego expresan colágeno VII funcional para formar fibrillas de anclaje que estabilizan la frágil piel del paciente. La terapia se aplica tópicamente a las heridas DEB.

A la solicitud se le otorgó la designación de revisión prioritaria, que está reservada para solicitudes que tratan una afección grave y, si se aprueba, podría proporcionar una mejora significativa en la seguridad o eficacia del tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una afección grave.

Krystal Biotech planea presentar una solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en la segunda mitad de 2022, lo que podría allanar el camino para que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) apruebe el uso de este tratamiento en el Reino Unido. .

Para obtener más información, lea la actualización completa de Krystal Biotech.