VYJUVEK, también conocido como B-VEC, un nuevo tratamiento para la epidermólisis ampollosa distrófica (DEB), está un paso más cerca de estar disponible para los pacientes con DEB en el Reino Unido con la noticia reciente de que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha aprobado para el tratamiento de DEB en pacientes a partir de los 6 meses de edad en los EE. UU. Una vez disponible, VYJUVEK será la primera terapia génica redosificable para el tratamiento de DEB.

VYJUVEK es un gel tópico que se aplica a la superficie de la piel del paciente que aborda la causa genética de DEB restaurando copias funcionales de los genes dañados para mejorar la cicatrización de heridas. La aprobación de la FDA se basó en los resultados de dos estudios clínicos que demostraron la curación completa de heridas a los 3 y 6 meses.

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) también otorgó la designación de medicamento huérfano a VYJUVEK, un estado otorgado a ciertos medicamentos que se muestran prometedores en el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una afección rara, como la EB. Uno de los beneficios de este estatus es un proceso simplificado para obtener la autorización de comercialización para la UE.

Si bien este desarrollo no significa que VYJUVEK estará disponible para los pacientes con DEB en el Reino Unido de inmediato, es un paso positivo para lograr la disponibilidad en el Reino Unido. Una vez que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) haya aprobado VYJUVEK para el tratamiento de DEB en la UE, se espera que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) haga lo mismo y ponga este tratamiento a disposición de los pacientes con DEB también en el Reino Unido.

Tony Byrne, CEO de DEBRA UK, comentó:

“En nombre de todos en DEBRA UK y la comunidad de EB aquí en el Reino Unido, me gustaría felicitar al equipo de Krystal Biotech por obtener la aprobación de la FDA para VYJUVEK. Tener un tratamiento farmacológico aprobado disponible para pacientes con DEB en los EE. UU. transformará la vida de miles de personas que viven con esta afección debilitante. Tenemos muchas esperanzas de que los resultados positivos de los estudios clínicos que respaldaron esta aprobación conduzcan a una rápida aprobación de VYJUVEK como tratamiento para DEB en el resto del mundo, incluido el Reino Unido, donde DEBRA UK apoya a la comunidad de EB.

Para obtener más información, lea el comunicado de prensa de Krystal Biotech.