Un estudio que utiliza un tratamiento actualmente autorizado para la psoriasis que se espera que reduzca los síntomas de formación de ampollas de EBS grave en adultos y niños.

 

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La Dra. Christine Chiaverini trabaja en el Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Francia, en este proyecto para comenzar la reutilización de tabletas que actualmente se usan para tratar la psoriasis. Se ofrecerán tabletas de apremilast a veinte personas, de seis años de edad o más, cuyo EBS grave provoque al menos cuatro nuevas ampollas por día. El estudio durará veinte semanas para cada persona: después de una evaluación inicial, tomarán las tabletas durante ocho semanas, se detendrán durante cuatro semanas y luego volverán a tomar las tabletas durante otras ocho semanas. Los resultados como formación de ampollas, dolor, picazón y calidad de vida se medirán durante períodos con y sin tratamiento y se compararán. Los resultados positivos respaldarán el próximo paso de un ensayo clínico controlado con placebo.

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Contenido:

 

Sobre nuestra financiación:

líder de investigación Dra. Christine Chiaverini
Institución Hospital Archet 2, Centro Hospitalario Universitario de Niza, Francia
Tipo de EB EBS
Participación del paciente Veinte personas de seis años o más con EBS
Cantidad de financiación €157,670
Duración del proyecto 2 años
Fecha de inicio Por confirmar 2023
Identificación interna DEBRA GR000008

 

Resumen del último progreso:

(vencimiento 2024)

Sobre nuestros investigadores:

Dr Christine Chiaverini is a dermatologist at the Archet 2 Hôpital, Nice.  She publicó resultados preliminares sobre el tratamiento de EBS con apremilast en 2019 that were reported in a plain language article.

Co-investigadores: Dra. Emmanuelle Bourrat; Prof. Christine Bodemer, Dra. Christine Labreze-Hautier, Prof. Juliette Mazereeuw.

 

Por qué es importante esta investigación:

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y tolerancia de apremilast, una terapia inmunomoduladora ya utilizada para la psoriasis y la enfermedad de Becet, para tratar pacientes con SBE grave mayores de 6 años.

cristina chiaverini

Resumen del investigador:

Título de la concesión: GEBULO. Estudio abierto, multicéntrico, de 20 semanas de duración, para evaluar la eficacia y la seguridad de apremilast (Otezla®) en pacientes > 6 años con EB simple generalizada.

La epidermólisis ampollosa simple se caracteriza por la fragilidad de la piel y las mucosas. el severo
(EBS-sev) se asocia con una importante morbilidad y alteración de la calidad de vida, tanto
en niños y adultos. Actualmente no existe un tratamiento específico para EBS. Recientemente, tenemos
demostrado que los pacientes con EBS-sev tienen características clínicas de enfermedad inflamatoria de la piel
y que una vía inflamatoria específica, la respuesta inmune Th17, parece estar
implicados en la aparición de lesiones cutáneas. Basándonos en estos datos, tratamos con apremilast (un
tratamiento para la psoriasis con efecto anti TH17) 4 adultos con EBS-sev. Dramático y largo
se observó una disminución duradera en el número de ampollas, con tolerancia aceptable durante 3
pacientes.
Por lo tanto, proponemos realizar un estudio abierto multicéntrico de 20 semanas que evalúe la
eficacia y seguridad de apremilast en pacientes ≥ 6 años con EBS-sev.
Planificamos incluir 20 pacientes con un EBS-grave dominante KRT5/14 y al menos 4
ampollas nuevas al día.
El objetivo principal es describir la eficacia de apremilast durante los 3 períodos de un
diseño de desafío-rechazo-rechazo como estudio en estos pacientes.
Los objetivos secundarios son describir
- la seguridad del tratamiento con apremilast durante el período de estudio
- la evolución de las medidas de eficacia y resultados de salud dentro de cada período de estudio
El estudio consta de 4 periodos:
- período 1: período de selección
- período 2: Primer período de tratamiento (Semana 0 a 8).
- período 3: período sin tratamiento (semana 8 a 12).
- período 4: segundo período de tratamiento f (semana 12 a 20).

 

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Actualización del progreso del investigador:

Debido 2024