Las estatinas son un medicamento aprobado, seguro y económico que se utilizará en este estudio para proporcionar evidencia inicial de que podrían destruir las células cancerosas EB.

 Persona sonriendo a la cámara

 
El Dr. Roland Zauner trabaja en EB House, Austria, en este proyecto para proporcionar evidencia sobre la reutilización de las estatinas como tratamiento para RDEB cáncer de piel antes de que se pueda realizar un ensayo en personas. Los exámenes y experimentos preliminares sugirieron que las estatinas podrían funcionar y esta investigación tiene como objetivo demostrar que matan las células cancerosas EB en el laboratorio, cómo lo hacen y ver si esto se traduce en la eliminación real de los tumores.

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Contenido:

 

Sobre nuestra financiación:

líder de investigación Dr. Roland Zauner
Institución Casa EB, Austria
Tipo de EB DEB
Participación del paciente No
Cantidad de financiación £199,181 cofinanciados con DEBRA Francia
Duración del proyecto 27 meses
Fecha de inicio 1 Julio 2024
Identificación interna DEBRA GR000040

 

Resumen del último progreso:

Vencimiento 2025.

 

Sobre nuestros investigadores:

El investigador principal:

Dr. Roland Zauner Está involucrado en varios proyectos con un enfoque específico en el análisis bioinformático y la interpretación de diversos datos -ómicos. Estableció el enfoque actual de detección computacional de drogas (Zauner y otros 2022), que forma la base de este proyecto.


Co-investigadores:

A/Prof Verena Wally, líder del grupo y subdirector de investigación de EB House, tiene un interés de larga data en el desarrollo de terapias basadas en moléculas pequeñas que se dirigen específicamente a la biología de la EB. Tiene una trayectoria comprobada en la reutilización de medicamentos, así como varios estudios clínicos realizados con pacientes con EB.

Dra. Christina Guttmann-Gruber es líder de grupo en EB House Austria. Tiene una amplia experiencia trabajando en el campo de la investigación de la EB, con especial atención en la biología del tumor de la EB, la cicatrización de heridas y el microbioma de la EB.

Dra. Sonja Dorfer ha estado involucrado en la conceptualización y establecimiento del proyecto.

 
Por qué es importante esta investigación:

Nuestro objetivo principal en este proyecto es investigar y evaluar la eficacia de los fármacos del tipo estatinas para frenar el crecimiento y/o la eliminación de células tumorales. Nuestra elección de priorizar la reutilización de medicamentos ya aprobados sobre la detección de medicamentos nuevos y patentables está centrada en el paciente y motivada por la necesidad urgente de opciones terapéuticas adicionales para el tratamiento de los tumores EBDR, ya que el uso de medicamentos existentes permite un proceso de investigación acelerado.

Dr. Roland Zauner

 

Resumen del investigador:

Título de la subvención: Investigación del potencial de reutilizar las estatinas para el tratamiento de tumores EBDR altamente agresivos.

Además de la ya considerable carga que supone para los pacientes con EBDR, una de las consecuencias graves y potencialmente mortales es el alto riesgo de desarrollar una forma especialmente agresiva de cáncer de piel. Debido a que actualmente existen opciones terapéuticas muy limitadas, la extirpación quirúrgica del tejido afectado suele ser la única opción de tratamiento en los tumores que progresan rápidamente. Trágicamente, los tumores de progresión agresiva a menudo también requieren amputación (hasta el 42%, Tang et al 2021). Por lo tanto, existe una necesidad urgente de encontrar nuevas formas de tratar eficazmente los tumores EBDR y detener su progresión. El hecho de que la EBDR sea una enfermedad rara dificulta el desarrollo de nuevos tratamientos por medios convencionales, ya que la investigación industrial suele tardar décadas y cuesta cientos de millones de libras. Los esfuerzos recientes para identificar genéticamente los tumores EBDR nos permiten utilizar enfoques tecnológicos novedosos para encontrar nuevos usos para los medicamentos existentes, un proceso conocido como "reutilización de medicamentos". Esto presenta una oportunidad interesante para un enfoque más rápido, seguro y económico para identificar medicamentos ya aprobados que pueden ser eficaces en la lucha contra el cáncer en pacientes con EBDR. En nuestro proyecto actual, imaginamos el uso de estatinas, una clase de fármacos que se conocen y utilizan desde hace décadas para tratar el colesterol alto. Nuestro trabajo identificará la utilidad clínica de las estatinas para detener el crecimiento tumoral y proporcionará datos fundamentales para fomentar un ensayo clínico. Los pacientes con EBDR no solo se beneficiarán en última instancia de este estudio de prueba de concepto, sino que también proporcionará más información sobre los mecanismos patogénicos específicos que explotan los tumores EBDR y motivarán mayores esfuerzos dentro de la comunidad investigadora.

La actual falta de opciones de tratamiento aprobadas más allá de la escisión quirúrgica para atacar los carcinomas de células escamosas (CCE) altamente agresivos que ocurren en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (EBDR) requiere esquemas innovadores para el desarrollo de fármacos. En un enfoque novedoso que utiliza la detección computacional de fármacos y aprovecha los datos de expresión genética disponibles, se ha revelado un posible efecto antitumoral de los fármacos del tipo de las estatinas. Dado que las estatinas están aprobadas por las autoridades reguladoras (EMA, FDA) para reducir el colesterol y, en general, son bien toleradas, ofrecen una oportunidad inmediata, segura y económica de reutilización. Para proporcionar una justificación sólida para considerar la reutilización de estatinas como una opción de tratamiento para los tumores EBDR, proponemos un estudio de prueba de concepto que proporcionará datos preclínicos fundamentales y fundamentales.

 
Actualización del progreso del investigador:

Vencimiento 2025.

 

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Crédito de la imagen: Foto de la Organización Mundial Sij de Canadá (Pexels)