Descubrimiento de medicamento.

Contenido:

DEBRA UK financia la investigación médica para ensayos clínicos sobre tratamientos en desarrollo, para reutilizar los tratamientos existentes y la ciencia básica.

 

¿Cómo funcionan los ensayos clínicos? 

Los ensayos clínicos se llevan a cabo para demostrar si un tratamiento, estrategia médica o dispositivo es seguro y si es tan efectivo para tratar o prevenir los síntomas como los enfoques que ya están en uso.

Los ensayos clínicos reclutan a un cierto número de personas con síntomas particulares y ofrecen tratamiento por un período de tiempo específico. Los pacientes generalmente se unen a un ensayo clínico a través de sus visitas regulares para ver a un médico o enfermera en lugar de comenzar todos juntos. Esto significa que podría tomar un año lograr que veinte personas completen una prueba de tres meses.

Diagrama que muestra cómo funcionan los ensayos clínicos

Proceso de ensayo clínico.

Inicialmente, un ensayo solo puede llevarse a cabo en un pequeño número de personas en caso de que haya efectos secundarios imprevistos. Si un ensayo de fase 1 muestra que un nuevo tratamiento es seguro, se puede probar en personas con síntomas en un ensayo de fase 2. Esta etapa se puede omitir si se está considerando un tratamiento que ya está en uso para otra afección, ya que ya se habrá demostrado que es seguro de usar. Se llama reutilización de drogas y es una parte importante de nuestra estrategia de investigación, ya que tiene el potencial de brindar tratamientos efectivos más rápidamente a las familias que viven con EB. 

Proceso de reutilización de medicamentos.

Si un ensayo de fase 2 muestra que el tratamiento parece ser seguro y eficaz en un pequeño número de personas con EB, se puede realizar un ensayo de fase 3 en un mayor número de individuos para demostrar que este nuevo tratamiento funcionará mejor que el actual. siendo utilizado. Esta fase también puede proporcionar información sobre la seguridad y la eficacia de las diferentes dosis o la frecuencia del tratamiento y descubrir más sobre los riesgos de los posibles efectos secundarios.

Cuando un tratamiento pasa con éxito un ensayo de fase 3, puede ser aprobado y autorizado para su uso y fabricación en diferentes países. Este proceso puede demorar algunos meses más, pero ayuda a garantizar que los tratamientos disponibles sean realmente seguros y efectivos.

Una vez que un tratamiento se usa más ampliamente, los ensayos de fase 4 pueden continuar a medida que más y más personas comienzan a usarlo. Esto permite a los investigadores afinar lo que se sabe sobre un tratamiento y ajustar la forma en que se usa para hacerlo aún más efectivo.

Puede leer más sobre cómo funcionan los diferentes tipos de ensayos clínicos en este artículo.

 

¿Quién participa en un ensayo clínico?

Para llevar a cabo un ensayo clínico, se requiere una gran cantidad de fondos para apoyar a un equipo de investigación que incluye muchos expertos diferentes, como médicos, enfermeras, trabajadores sociales, profesionales de la salud, científicos, administradores de datos y coordinadores de ensayos clínicos. También requiere voluntarios dispuestos a participar en un ensayo y esto puede implicar tanto riesgos como beneficios. Siempre se les pedirá a los participantes que den su "consentimiento informado" antes de unirse a un ensayo. Esto significa que no solo están de acuerdo porque confían en su proveedor de atención médica, sino que han entendido completamente lo que significará su participación antes de estar de acuerdo. También es importante que los participantes sepan que pueden optar por retirarse de un ensayo clínico en cualquier momento sin dar ninguna razón. Al final de un ensayo clínico, la cantidad de participantes que optaron por no completarlo puede dar una idea de cuán difícil fue tolerar el tratamiento. Se controlará el progreso del ensayo clínico y algunos se detendrán antes de tiempo si los riesgos parecen superar los beneficios, pero la naturaleza de los estudios de investigación médica significa que algunos riesgos son inevitables. 

Los resultados de los ensayos clínicos se suman al conocimiento médico y brindan información confiable para ayudar en la toma de decisiones de atención médica y mejores pautas para el tratamiento.

 

¿Qué hace que un ensayo clínico sea "bueno"? 

Algunos ensayos clínicos proporcionan pruebas más sólidas que otros de que un tratamiento funciona porque tienen en cuenta las partes de la naturaleza humana que pueden causar resultados falsos. Lo hacen utilizando ciertas técnicas de investigación bien establecidas:


un placebo

Un placebo es un tratamiento que se ve, se siente, huele y/o sabe igual que el nuevo medicamento que se está probando... pero en realidad no contiene el ingrediente activo del nuevo medicamento. Podrías hacer una pastilla que parezca un ibuprofeno pero que no contenga ibuprofeno real. Esto es importante porque cuando las personas toman una píldora, esperando sentirse mejor y queriendo sentirse mejor, a menudo se sienten un poco mejor. El efecto placebo es un efecto muy real y muy fuerte, por lo que los investigadores deben tenerlo en cuenta al diseñar su ensayo clínico.


Aleatorización

Esto significa que los médicos y las enfermeras no pueden elegir quién recibe el nuevo tratamiento y quién recibe el placebo. La aleatorización elimina todos los sesgos, incluso aquellos que los investigadores no saben que tienen.


Cegador

Si sabe que está recibiendo un tratamiento nuevo, potencialmente fantástico, innovador y costoso, es probable que se sienta bastante bien al respecto y esto podría significar que dice sentirse un poco mejor o incluso que realmente mejora un poco. En un ensayo clínico 'simple ciego', las personas que reciben el tratamiento no saben si reciben el nuevo tratamiento o el placebo y esto ayuda a que los resultados del ensayo sean más fiables. Si el médico o la enfermera saben que alguien está recibiendo el nuevo tratamiento, es posible que subconscientemente permitan más tiempo en las citas y realicen una documentación más cuidadosa de los cambios en los síntomas. Después de todo, los investigadores son solo humanos, y todos quieren que un nuevo tratamiento funcione. Entonces, para proporcionar evidencia sólida, un ensayo clínico será 'doble ciego' para que ni las personas que reciben el tratamiento ni los médicos y enfermeras que se lo administran sepan si su tratamiento es el placebo.


Significancia estadística

Cuando se administra un tratamiento a un grupo de personas con síntomas, algunos de ellos mejorarán simplemente porque de todos modos estaban mejorando. Para proporcionar pruebas sólidas de que las personas mejoran gracias al tratamiento, los investigadores utilizan las matemáticas. Pueden contar cuántas personas mejoraron cuando se les administró un placebo y comparar cuántas personas mejoraron cuando se les administró el nuevo tratamiento. Cuantas más personas haya en un ensayo clínico, más fiables pueden ser los resultados. A veces, un ensayo informará que hubo una mejoría en los síntomas, pero no fue "estadísticamente significativa". Esto significa que los investigadores no pueden decir con confianza que es poco probable que se deba al azar.

La evidencia sólida de ensayos clínicos bien diseñados es vital para respaldar las decisiones de concesión de licencias y de financiación del NHS.

 

¿Qué tratamientos para la EB se encuentran actualmente en ensayo clínico? 

Se están probando varios tratamientos para la EB. Estos incluyen tratamientos tópicos que se aplican a las heridas y tratamientos sistémicos que se toman por vía oral en forma de tabletas o se transfunden directamente a la sangre. Existen nuevos tratamientos que involucran ingeniería genética desarrollados específicamente para la EB y medicamentos que se han usado en otras afecciones que afectan la piel y pueden ayudar a reducir los síntomas de la EB. Algunos recién comienzan el viaje en la fase 1, mientras que otros están más cerca de la aprobación.

Aquí hay una lista de algunos de los posibles tratamientos para la EB que actualmente se encuentran en ensayos clínicos.

Los ensayos clínicos relacionados con EB se enumeran aquí  por la Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU. si desea obtener más detalles sobre cualquiera de estos estudios.

Para obtener información sobre estudios de investigación específicos en los que podría participar, hable con su médico o enfermera especialista. Ellos podrán averiguar si usted podría participar en una investigación local. 

 

Crédito de la imagen: dos caramelos Smarties (49095075672), de Dan Keck. Con licencia bajo Creative Commons CC0 1.0 Universal Public Domain Dedication.