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¿Estatinas para combatir el cáncer RDEB?

Mi nombre es Dr. Roland Zauner. Soy investigadora postdoctoral en el grupo de trabajo de la profesora adjunta Dra. Verena Wally en el EB House Austria en Salzburgo.

Un hombre con cabello castaño corto y gafas, vestido con una camisa gris oscuro, sonríe frente a un fondo gris liso, simbolizando la esperanza para los pacientes de JEB.

¿Qué aspecto de la EB le interesa más?

Los tumores de la piel que se forman temprano en la vida de las personas que viven con EB distrófica recesiva (RDEB) son difíciles de detectar a tiempo para brindar un tratamiento efectivo que salve vidas.

Esto, junto con el hecho de que existen opciones de tratamiento limitadas, nos ha llevado a explorar nuevas formas de identificar medicamentos que puedan reutilizarse para el tratamiento del cáncer de EB.

Para lograr este objetivo, estamos empleando nuevos métodos que utilizan nuestro conocimiento de las causas del crecimiento de tumores a nivel de genes y proteínas dentro de las células individuales.

Esto nos permite identificar debilidades de los tumores que pueden ser atacadas por medicamentos ya conocidos, para retardar o detener el crecimiento de tumores.

¿Quién/qué te inspiró a trabajar en EB?

Ya tuve la oportunidad de trabajar en temas relacionados con el desarrollo de tumores en EB Durante mi tesis de maestría, continué haciéndolo durante mi doctorado, inspirado por la profesora asociada, la Dra. Verena Wally. Lo que más me impresionó fue la oportunidad de trabajar en un campo en el que se puede hacer una contribución significativa para mejorar la vida de los pacientes a través de la investigación. Es extremadamente motivador trabajar en estrecha colaboración con personas que viven con EB, sus familias y los médicos y enfermeras. diariamente en la Casa EB Austria.

 

¿Qué diferencia hará su trabajo para las personas que viven con EB?

Nuestro objetivo es probar si podemos utilizar medicamentos existentes llamados estatinas, para retardar el crecimiento del tumor. Las estatinas se usan comúnmente para tratar los niveles altos de colesterol en personas con riesgo de sufrir ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares. Ya hemos podido demostrar que reutilizar las estatinas para atacar las células cancerosas cultivadas en nuestro laboratorio es un enfoque prometedor. A continuación, es crucial comprender mejor cómo el fármaco interfiere realmente con los genes y proteínas relacionados con los tumores dentro de las células, y qué tan bien funciona nuestro enfoque en modelos tumorales más complejos. Sin duda, obtener esta evidencia adicional es un paso importante antes de un posible ensayo clínico para personas que viven con cáncer de piel EBDR en el futuro.

La ventaja de probar medicamentos establecidos para una nueva afección, una estrategia conocida como reutilización de medicamentos, es que estos medicamentos ya han sido ampliamente probado para la seguridad y tal vez ampliamente disponible y barato de producir. Las pruebas para determinar las dosis seguras y los efectos secundarios son el primer paso en los ensayos clínicos de cualquier fármaco nuevo. Esto sucede en voluntarios sanos antes de un ensayo para descubrir si realmente puede reducir los síntomas de los pacientes. Esta primera fase de pruebas de seguridad puede llevar años, pero se omite cuando se reutilizan medicamentos. Por lo tanto, los pacientes con EB se beneficiarían de un proceso de desarrollo mucho más rápido y, en el caso de las estatinas, de una opción de tratamiento rentable..

 

¿Qué significa para usted la financiación de DEBRA UK?

Estamos muy agradecidos por la oportunidad brindada por DEBRA UK para investigar más a fondo el efecto potencialmente beneficioso del uso de un medicamento contra el colesterol (estatina) para tratar los tumores de EB. Especialmente en el caso de enfermedades raras, Es un desafío identificar nuevas posibilidades de terapia. Esto hace que el apoyo de organizaciones de pacientes como DEBRA UK sea aún más importante para poder probar nuevos enfoques para la terapia de tumores EB.

 

¿Cómo es un día en su vida como investigador de EB?

Además del trabajo de laboratorio, estoy involucrado principalmente en análisis de datos bioinformáticos. Esto significa usar computadoras para comparar secuencias de genes e información sobre qué proteínas están siendo producidas por qué células y en qué momento. Con la tecnología moderna, podemos generar enormes cantidades de información a partir de pequeñas muestras de pacientes y de las células que cultivamos en el laboratorio. Es a la vez fascinante y desafiante obtener nuevos conocimientos sobre cómo estos genes y proteínas contribuyen al desarrollo de tumores. Fundamentalmente, estos son los conocimientos que podemos utilizar para desarrollar y establecer nuevas terapias. Por supuesto, hay desafíos diarios que superar y problemas que resolver, ya sea en experimentos o en la interpretación de datos y resultados. Esto hace que sea vital tener un ambiente inspirador y un equipo motivado.y tener la oportunidad de intercambiar ideas con expertos y partes interesadas internacionales.

 

¿Quién forma parte de su equipo y qué hacen para respaldar su investigación sobre la EB?

Roland Zauner y equipo trabajando en el laboratorio.

Mi función en este proyecto se centra en el análisis de datos bioinformáticos, la interpretación de datos y la presentación de informes de resultados. Un nuevo investigador se unirá a nuestro equipo para realizar el trabajo de laboratorio experimental de este proyecto. Supervisaré el proyecto con el apoyo de co-supervisores altamente experimentados. Dra. Christina Guttmann-Gruber y A/Prof. Dra. Verena Wally. Ambos tienen un interés de larga data en la investigación de la EB y un valioso conocimiento específico sobre la biología y los modelos de tumores, así como sobre la reutilización de fármacos.

 

¿Cómo te relajas cuando no estás trabajando en EB?

Me encanta viajar y explorar diferentes países y culturas, y soy un gran admirador de Australia y Nueva Zelanda. Salzburgo ofrece hermosas oportunidades recreativas en las montañas y los lagos circundantes y actualmente estoy trabajando en mis habilidades de navegación.